Bağışıklık sistemi normalde vücudu hastalıklara karşı koruyor. Ancak bazı durumlarda sistemin çalışma düzeni bozulabiliyor ve bağışıklık hücreleri yanlışlıkla kişinin kendi kan hücrelerine saldırabiliyor.
Kırmızı kan hücrelerinin bağışıklık sistemi tarafından yok edilmesine otoimmün hemolitik anemi (AIHA), kanamayı durdurmada görevli trombositlerin hedef alınmasına ise immün trombositopeni (İTP) adı veriliyor.
Bu hastalıkların tedavisinde kortizon ve damar yoluyla verilen bağışıklık tedavileri (IVIG) gibi yöntemler çoğu hastada etkili olabiliyor. Ancak bazı çocuklarda birden fazla tedaviye rağmen hastalık kontrol altına alınamayabiliyor. Bu durum ağır derecede kansızlık veya yaşamı tehdit eden kanamalara neden olabiliyor.
Üç yaşındaki hastada tam remisyon sağlandı
Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Uzmanı Doç. Dr. Fatih Demircioğlu ve çalışma arkadaşları, standart tedavilere yanıt vermeyen ve yaşamı tehdit eden ağır otoimmün hemolitik anemisi bulunan üç yaşındaki bir çocuk hastada bortezomib tedavisini kullandı.
Tedavi sonucunda hastada tam remisyon, yani hastalık bulgularının tamamen ortadan kalktığı bir durum elde edildi.
Bu tedavi deneyimi 2026 yılında Turkish Journal of Hematology dergisinde bilimsel olarak yayımlandı. Çalışma, benzer şekilde standart tedavilere yanıt vermeyen hastalar açısından yeni bir araştırma alanına dikkat çekti.
Bortezomib bağışıklık sistemini nasıl etkiliyor?
Bortezomib, esas olarak multiple myeloma gibi bazı kemik iliği kanserlerinin tedavisinde kullanılan bir ilaç. Ancak ilacın bağışıklık sistemi üzerinde de etkileri bulunuyor.
Bortezomib, vücutta antikor üreten plazma hücrelerini hedefleyebiliyor. Böylece bağışıklık sisteminin kendi kan hücrelerine saldırmasına yol açan sürecin kontrol altına alınmasına yardımcı olabileceği düşünülüyor.
Dirençli otoimmün hastalıklarda bortezomib kullanımıyla ilgili bilimsel veriler ise halen sınırlı. Bu nedenle tedavinin hangi hastalarda, hangi zamanda ve ne ölçüde yararlı olabileceğini belirlemek amacıyla araştırmalar ve vaka çalışmaları devam ediyor.
Doç. Dr. Fatih Demircioğlu da tek bir hastada elde edilen başarılı sonucun bortezomibi yeni bir standart tedavi haline getirmediğine dikkat çekiyor.
Demircioğlu, bu deneyimin yeni bir araştırma alanı oluşturduğunu belirterek, bundan sonraki hedefin standart tedavilere dirençli İTP ve otoimmün hemolitik anemisi bulunan daha geniş hasta gruplarında bortezomib yaklaşımını değerlendirmek ve hangi hastaların bu tedaviden yararlanabileceğini araştırmak olduğunu ifade ediyor.
Araştırmaların odağında bağışıklık sistemi var
Bu çalışma, Demircioğlu'nun uzun yıllardır çocukluk çağındaki İTP, kan hastalıkları, iltihaplanma ve bağışıklık sisteminin düzeninin bozulması üzerine yürüttüğü araştırmaların da devamı niteliğinde.
Daha önce çocukluk çağı İTP'si bulunan hasta grupları üzerinde çalışmalar yapan Demircioğlu'nun; iltihaplanma, bağışıklık sistemi bozuklukları, hepsidin ve demir metabolizması konularında da uluslararası bilimsel dergilerde yayımlanan çalışmaları bulunuyor.
Son yıllarda ise özellikle çocuklarda kemik iliği nakli, CAR-T hücre tedavisi ve standart tedavilere dirençli bağışıklık sistemi kaynaklı kan hastalıkları üzerine çalışmalarını sürdürüyor.
Amaç, hastalığın mekanizmasına uygun tedaviyi doğru hastaya ve doğru zamanda uygulayabilmek.
İlacın yapısında bor da bulunuyor
Bortezomibin dikkat çeken özelliklerinden biri de moleküler yapısında bor elementi bulunması.
Türkiye, dünya bor rezervlerinin yaklaşık yüzde 75'ine sahip. Ancak burada önemli bir ayrım bulunuyor: Bortezomibin Türkiye'de çıkarılan bor madeninden doğrudan üretildiği şeklinde bir bağlantı bulunmuyor. Bor, laboratuvarda sentezlenen ilaç molekülünün yapısal ve işlevsel bir parçası olarak yer alıyor.
Demircioğlu, dirençli bağışıklık sistemi kaynaklı kan hastalıklarında hedefe yönelik ve hastalığın mekanizmasına uygun tedavilerin öneminin giderek arttığına dikkat çekiyor.
“Son zamanlarda hem malign hem benign hematolojide immün sistemi düzenleyen, hedef alan tedaviler revaçta. Klasik tedaviye dirençli immün hemolitik anemi-immün trombositopeni hastasında bortezomib ile sınırlı sayıda hastada başarılı sonuçlar bildirilmekte. Bizim hastamızda bunlardan birisi. Amacımız doğru hastaya, doğru zamanda, hastalığın mekanizmasına uygun tedaviyi verebilmek. Dünya bor rezervinin büyük kısmını bulundurması nedeniyle bu ülkemiz açısından da çok önemli bir durum.”
Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Uzmanı Doç. Dr. Fatih Demircioğlu
Yorumlar
Yorumlar yükleniyor…